Projekta ID
24-TA-989Atzinuma sniedzējs
Latvijas Hemofīlijas biedrība
Atzinums iesniegts
20.04.2024.
Saskaņošanas rezultāts
Nesaskaņots
Iebildumi / Priekšlikumi
Nr.p.k.
Projekta redakcija
Iebildums / Priekšlikums
1.
Informatīvais ziņojums
Iebildums
Latvijas Hemofilijas biedrība (LHB), kas vairāk kā 30 gadus apvieno, aizstāv un pārstāv cilvēkus ar iedzimtiem asins recēšanas traucējumiem (hemofiliju A, hemofiliju B, Villebranda slimību un ultra-retiem koagulācijas faktoru deficītiem) vērš Jūsu uzmanību uz neprecīzajiem datiem, kas ietverti ziņojumā un lūdz to attiecīgi papildināt/labot.
Mūsu veiktā analīze liecina, ka no visiem Reto slimību reģistrā reģistrētajiem pacientiem ar diagnozēm D66, D67, D68.0 un D68.2 medikamentus no KZS A, B un C sarakstiem saņem tikai attiecīgi 73, 43, 48 un 23%. Visus asins recēšanas traucējumus raksturo spontānas iekšējas asiņošanas un pagarināta asiņošana pēc traumām vai medicīniskām manipulācijām, ko var novērst tikai ar atbilstošu medikamentu lietošanu. Lielākajai pacientu daļai - tiem, kas dzīvo ar Villebranda slimību - vispār kopš 2005. gada ir pieejams tikai 1 no 3 terapiju veidiem, ko Eiropā veiksmīgi izmanto jau vairāk kā 20 gadus: šo medikamentu saskaņā ar lietošanas instrukciju un starptautiskām vadlīnijām nedrīkst lietot visiem pacientiem, īpaši tiem, kam slimība izpaužas vidēji smagā vai smagā formā (Latvijā varētu būt vismaz 8 pacienti, kuriem diagnosticēts un reģistrēts Villebranda slimības 2. un 3. tips). Neatrodam budžeta aprēķinos norādes, ka vismaz šiem 8 pacientiem plāno nodrošināt 2021. gadā augstas ietekmes zinātniskajos žurnālos apstiprinātās terapijas iespējas ar koagulācijas faktoriem, kas jau ir izvērtēti un atzīti par izmaksu efektīviem, neskatoties uz to, ka iestādes jau gadiem sola šo problēmu atrisināt. Lūdzam ņemt vērā, ka kopējās izmaksas hemofilijas B ārstēšanai pēdējos 5 gados ir samazinājušās par 55% (2023. gadā bija 459996 euro), VII faktora deficīta ārstēšanas izmaksas šajā laika periodā samazinājušās par 25% (attiecīgi - 9593 euro), savukārt Villebranda slimības ārstēšanas izmaksas pieaugušas par 27% (2023. gadā 11116 euro), bet hemofilijas A ārstēšanas izmaksas - par 66% (3965226 euro, jo paplašinātas terapijas iespējas mazajiem bērniem ar smagu hemofiliju A ar inovatīvu terapiju).
Lūdzam dzēst vai precizēt tekstu: "Izmaksu un pacientu skaita pieaugums vērojams arī retajās slimībās, kas ir ļoti izmaksu ietilpīgas un pacientu skaita vai devu izmaiņu sensitīvas", jo visas retās slimības nav vienādas. KZS analīze par pēdējiem 10 gadiem liecina, ka pacientu, kas saņem medikamentus no KZS ir samazinājies - hemofilijai B par 31% (2023.gadā zāles saņēma 9 pacienti), Villebranda slimībai - par 10% (attiecīgi - 44 pacienti), kamēr hemofilijas A gadījumā tas bija palielinājies par 19% (68 pacienti 2023. gadā), savukārt no 31 reģistrētajiem pacientiem ar 9 diagnozēm - īpaši retiem asins recēšanas traucējumiem, medikamentus saņem tikai tie, kuriem ir VII faktora deficīts un to skaits 2023. gadā (3) bija uz pusi mazāks kā 2022.gadā (6). Arī vidējās izmaksas par faktoru koncentrātiem, ko izmanto šo pacientu ārstēšanai kopš iekļaušanas KZS nav būtiski mainījušās (joprojām iepērk ar milzīgu atlaidi, salīdzinot ar oficiālo cenu), tāpat vidējās izmaksas par viena pacienta ārstēšanu ir pārsvarā samazinājušās. Piemēram, hemofilijas B ārstēšanas izmaksas vienam pacientam 2023. gadā bija 51110.66 euro, kas ir par 25% mazāk kā vidēji pēdējos 10 gados un par 45% zemākas kā pirms 10 gadiem. Cilvēku ar VII faktora deficītu ārstēšana 2023. gadā uz vienu pacientu izmaksāja vidēji 3197.76 euro, kas ir par 23% mazāk kā pirms 10 gadiem. Vidējās cilvēku ar Villebranda slimību medikamentu (vienīgās terapijas, kas neder visiem pacientiem) izmaksas 2023. gadā bija 252.63 euro. Ir arī labi zināms fakts, ka Latvijā reģistrēti tikai 63% no visiem iespējamiem pacientiem (aptuveni 377 cilvēki), kā arī nav diagnosticētas un reģistrētas vismaz 180 sievietes, kas slimo ar hemofiliju A vai B. Attiecīgi šiem cilvēkiem nav pieejama ārstēšana. Izmaksu ziņā visi medikamenti, kas iekļauti KZS mūsu diagnozēm ir atzīti par izmaksu efektīviem konkrēto slimību ārstēšanai, kā arī ir izvērtēti vairāki medikamenti, kas atzīti par izmaksu efektīviem, bet nav iekļauti KZS ierobežotā budžeta dēļ un tāpēc, ka nav caurspīdīgas prioritizēšanas sistēmas, kādu pacientu organizācijas jau ilgstoši lūdz kopīgi izstrādāt. Atgādinām, ka medikamenti asins recēšanas traucējumu ārstēšanai novērš iekšējas asiņošanas, kas ilgtermiņā sakropļo locītavas, var būt bīstamas, pat letālas - tieši tāpēc visiem asins recēšanas traucējumiem mūsdienu terapija ir ne tikai ārstēšana pēc vajadzības (kas dažiem pacientiem joprojām pieejama tikai klīniskās universitātes slimnīcās), bet profilakse (zāļu regulāra lietošana atbilstoši ārsta norādījumiem mājās, lai samazinātu iespēju, ka izveidosies spontānas asiņošanas). Labāka pieejamība medikamentiem samazinātu arī sekundārās veselības aprūpes izmaksas šo pacientu akūtai glābšanai, uzlabotos pacientu ar veselību saistītā dzīves kvalitāte, t.sk. mentālā veselība. Valstīs, ko Pasaules banka atzinusi par valstīm ar augstiem ienākumiem, t.sk. Latvijā, ir jāspēj nodrošināt visas nepieciešamās terapijas nepieciešamajā apjomā. Latvijā budžeta ierobežojumu dēļ ārsti spiesti nozīmēt zemo devu profilaksi, kas tikai daļēji pasargā pacientus no tālākiem veselības bojājumiem, bet sievietēm ārstēšana tikpat kā nav pieejama, kas palielina risku noasiņot (t.sk. pasliktinot ANO Ilgtermiņa attīstības mērķu indikatoru - mātes mirstība absolūtos skaitļos).
2023.gadā tika paplašināts medikamentu klāsts, paplašinot kompensācijas iespējas zemādā lietojamu medikamentu izrakstīšanai bērniem ar smagu hemofiliju A līdz 12 gadu vecumam ar sliktu vēnu pieeju. Atgādinām, ka lai sasniegtu vidējo Eiropas līmeni ārstēšanā tikai ar koagulācijas faktoru koncentrātiem, Latvijai vajadzētu papildus vismaz 1 miljonu euro. Nodrošinot, ka inovatīvās terapijas cenas uz vienu pacientu nepārsniedz 50 000 euro gadā, var sasniegt šo līmeni ievērojami ātrāk. Tāpat nepieciešams hemofilijas B gadījumā nodrošināt terapiju ar ilgas iedarbības rekombinētajiem faktoriem, kas atzīti par izmaksu efektīviem un var ietaupīt valsts budžeta līdzekļus. Attiecīgas atsauces uz zinātnisko literatūru jau vairākkārt esam iesnieguši NVD. Tādi arī ziņojuma aprēķinos nav iekļauti.
Izstrādājot budžeta priekšlikumus būtu tikai loģiski ņemt vērā arī faktu, ka pediatriskie pacienti aug un kļūst smagāki, tāpēc nepieciešams koriģēt devas. Tāpat jāņem vērā, ka ierobežotā pieejamība medikamentiem un modernai ārstēšanai arī ietekmē cilvēku dzīvildzi un attiecīgi pat viena cilvēka nāve var būtiski ietekmēt budžetu.
Tāpat atgādinām, ka lai vērtētu nodrošināto terapiju efektivitāti, nepieciešams vākt un analizēt pacientu ārstēšanas rezultātu datus (PROMs). Hemofilijai A&B un Villebranda slimībai to var izdarīt atbilstoši Reto slimību plāna 2023.-2025.gadam 4.1.4. uzdevumam - pievienojoties Globālajam asins recēšanas traucējumu reģistram. VII faktora deficīta reģistru nodrošina klīnikas Itālijā, kuru reģistrs iekļauts Eiropas References tīkla EuroBloodNet ENROL projektā.
Mūsu veiktā analīze liecina, ka no visiem Reto slimību reģistrā reģistrētajiem pacientiem ar diagnozēm D66, D67, D68.0 un D68.2 medikamentus no KZS A, B un C sarakstiem saņem tikai attiecīgi 73, 43, 48 un 23%. Visus asins recēšanas traucējumus raksturo spontānas iekšējas asiņošanas un pagarināta asiņošana pēc traumām vai medicīniskām manipulācijām, ko var novērst tikai ar atbilstošu medikamentu lietošanu. Lielākajai pacientu daļai - tiem, kas dzīvo ar Villebranda slimību - vispār kopš 2005. gada ir pieejams tikai 1 no 3 terapiju veidiem, ko Eiropā veiksmīgi izmanto jau vairāk kā 20 gadus: šo medikamentu saskaņā ar lietošanas instrukciju un starptautiskām vadlīnijām nedrīkst lietot visiem pacientiem, īpaši tiem, kam slimība izpaužas vidēji smagā vai smagā formā (Latvijā varētu būt vismaz 8 pacienti, kuriem diagnosticēts un reģistrēts Villebranda slimības 2. un 3. tips). Neatrodam budžeta aprēķinos norādes, ka vismaz šiem 8 pacientiem plāno nodrošināt 2021. gadā augstas ietekmes zinātniskajos žurnālos apstiprinātās terapijas iespējas ar koagulācijas faktoriem, kas jau ir izvērtēti un atzīti par izmaksu efektīviem, neskatoties uz to, ka iestādes jau gadiem sola šo problēmu atrisināt. Lūdzam ņemt vērā, ka kopējās izmaksas hemofilijas B ārstēšanai pēdējos 5 gados ir samazinājušās par 55% (2023. gadā bija 459996 euro), VII faktora deficīta ārstēšanas izmaksas šajā laika periodā samazinājušās par 25% (attiecīgi - 9593 euro), savukārt Villebranda slimības ārstēšanas izmaksas pieaugušas par 27% (2023. gadā 11116 euro), bet hemofilijas A ārstēšanas izmaksas - par 66% (3965226 euro, jo paplašinātas terapijas iespējas mazajiem bērniem ar smagu hemofiliju A ar inovatīvu terapiju).
Lūdzam dzēst vai precizēt tekstu: "Izmaksu un pacientu skaita pieaugums vērojams arī retajās slimībās, kas ir ļoti izmaksu ietilpīgas un pacientu skaita vai devu izmaiņu sensitīvas", jo visas retās slimības nav vienādas. KZS analīze par pēdējiem 10 gadiem liecina, ka pacientu, kas saņem medikamentus no KZS ir samazinājies - hemofilijai B par 31% (2023.gadā zāles saņēma 9 pacienti), Villebranda slimībai - par 10% (attiecīgi - 44 pacienti), kamēr hemofilijas A gadījumā tas bija palielinājies par 19% (68 pacienti 2023. gadā), savukārt no 31 reģistrētajiem pacientiem ar 9 diagnozēm - īpaši retiem asins recēšanas traucējumiem, medikamentus saņem tikai tie, kuriem ir VII faktora deficīts un to skaits 2023. gadā (3) bija uz pusi mazāks kā 2022.gadā (6). Arī vidējās izmaksas par faktoru koncentrātiem, ko izmanto šo pacientu ārstēšanai kopš iekļaušanas KZS nav būtiski mainījušās (joprojām iepērk ar milzīgu atlaidi, salīdzinot ar oficiālo cenu), tāpat vidējās izmaksas par viena pacienta ārstēšanu ir pārsvarā samazinājušās. Piemēram, hemofilijas B ārstēšanas izmaksas vienam pacientam 2023. gadā bija 51110.66 euro, kas ir par 25% mazāk kā vidēji pēdējos 10 gados un par 45% zemākas kā pirms 10 gadiem. Cilvēku ar VII faktora deficītu ārstēšana 2023. gadā uz vienu pacientu izmaksāja vidēji 3197.76 euro, kas ir par 23% mazāk kā pirms 10 gadiem. Vidējās cilvēku ar Villebranda slimību medikamentu (vienīgās terapijas, kas neder visiem pacientiem) izmaksas 2023. gadā bija 252.63 euro. Ir arī labi zināms fakts, ka Latvijā reģistrēti tikai 63% no visiem iespējamiem pacientiem (aptuveni 377 cilvēki), kā arī nav diagnosticētas un reģistrētas vismaz 180 sievietes, kas slimo ar hemofiliju A vai B. Attiecīgi šiem cilvēkiem nav pieejama ārstēšana. Izmaksu ziņā visi medikamenti, kas iekļauti KZS mūsu diagnozēm ir atzīti par izmaksu efektīviem konkrēto slimību ārstēšanai, kā arī ir izvērtēti vairāki medikamenti, kas atzīti par izmaksu efektīviem, bet nav iekļauti KZS ierobežotā budžeta dēļ un tāpēc, ka nav caurspīdīgas prioritizēšanas sistēmas, kādu pacientu organizācijas jau ilgstoši lūdz kopīgi izstrādāt. Atgādinām, ka medikamenti asins recēšanas traucējumu ārstēšanai novērš iekšējas asiņošanas, kas ilgtermiņā sakropļo locītavas, var būt bīstamas, pat letālas - tieši tāpēc visiem asins recēšanas traucējumiem mūsdienu terapija ir ne tikai ārstēšana pēc vajadzības (kas dažiem pacientiem joprojām pieejama tikai klīniskās universitātes slimnīcās), bet profilakse (zāļu regulāra lietošana atbilstoši ārsta norādījumiem mājās, lai samazinātu iespēju, ka izveidosies spontānas asiņošanas). Labāka pieejamība medikamentiem samazinātu arī sekundārās veselības aprūpes izmaksas šo pacientu akūtai glābšanai, uzlabotos pacientu ar veselību saistītā dzīves kvalitāte, t.sk. mentālā veselība. Valstīs, ko Pasaules banka atzinusi par valstīm ar augstiem ienākumiem, t.sk. Latvijā, ir jāspēj nodrošināt visas nepieciešamās terapijas nepieciešamajā apjomā. Latvijā budžeta ierobežojumu dēļ ārsti spiesti nozīmēt zemo devu profilaksi, kas tikai daļēji pasargā pacientus no tālākiem veselības bojājumiem, bet sievietēm ārstēšana tikpat kā nav pieejama, kas palielina risku noasiņot (t.sk. pasliktinot ANO Ilgtermiņa attīstības mērķu indikatoru - mātes mirstība absolūtos skaitļos).
2023.gadā tika paplašināts medikamentu klāsts, paplašinot kompensācijas iespējas zemādā lietojamu medikamentu izrakstīšanai bērniem ar smagu hemofiliju A līdz 12 gadu vecumam ar sliktu vēnu pieeju. Atgādinām, ka lai sasniegtu vidējo Eiropas līmeni ārstēšanā tikai ar koagulācijas faktoru koncentrātiem, Latvijai vajadzētu papildus vismaz 1 miljonu euro. Nodrošinot, ka inovatīvās terapijas cenas uz vienu pacientu nepārsniedz 50 000 euro gadā, var sasniegt šo līmeni ievērojami ātrāk. Tāpat nepieciešams hemofilijas B gadījumā nodrošināt terapiju ar ilgas iedarbības rekombinētajiem faktoriem, kas atzīti par izmaksu efektīviem un var ietaupīt valsts budžeta līdzekļus. Attiecīgas atsauces uz zinātnisko literatūru jau vairākkārt esam iesnieguši NVD. Tādi arī ziņojuma aprēķinos nav iekļauti.
Izstrādājot budžeta priekšlikumus būtu tikai loģiski ņemt vērā arī faktu, ka pediatriskie pacienti aug un kļūst smagāki, tāpēc nepieciešams koriģēt devas. Tāpat jāņem vērā, ka ierobežotā pieejamība medikamentiem un modernai ārstēšanai arī ietekmē cilvēku dzīvildzi un attiecīgi pat viena cilvēka nāve var būtiski ietekmēt budžetu.
Tāpat atgādinām, ka lai vērtētu nodrošināto terapiju efektivitāti, nepieciešams vākt un analizēt pacientu ārstēšanas rezultātu datus (PROMs). Hemofilijai A&B un Villebranda slimībai to var izdarīt atbilstoši Reto slimību plāna 2023.-2025.gadam 4.1.4. uzdevumam - pievienojoties Globālajam asins recēšanas traucējumu reģistram. VII faktora deficīta reģistru nodrošina klīnikas Itālijā, kuru reģistrs iekļauts Eiropas References tīkla EuroBloodNet ENROL projektā.
Piedāvātā redakcija
-